Breyanzi (lisocabtagene maraleucel): o que é, para que serve e como funciona

Atenção: O Breyanzi é um medicamento aprovado pela FDA (agência regulatória dos Estados Unidos) e pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA). Até o momento, ele não possui aprovação da Anvisa e não está disponível no Brasil. As informações deste artigo têm caráter informativo e científico, voltadas a profissionais de saúde, pesquisadores e pacientes que buscam compreender o panorama global das terapias CAR-T.

O Breyanzi (lisocabtagene maraleucel) é uma das terapias celulares mais avançadas disponíveis no mundo para o tratamento de linfomas de células B. Trata-se de uma imunoterapia baseada em células CAR-T, aprovada pela FDA em fevereiro de 2021 e desenvolvida pela Juno Therapeutics, subsidiária da Bristol-Myers Squibb. Desde então, suas indicações foram sendo expandidas progressivamente, consolidando o medicamento como uma das referências globais em oncohematologia.

Este artigo reúne as informações mais relevantes sobre o Breyanzi: como ele funciona, quais doenças trata, quais estudos embasam seu uso e quais são seus efeitos adversos. Se você é profissional de saúde, pesquisador ou paciente em busca de informação qualificada sobre o avanço das terapias CAR-T no mundo, este conteúdo foi escrito para você.

O que é o Breyanzi e como ele funciona

O Breyanzi é uma terapia autóloga de células CAR-T direcionada ao antígeno CD19, presente na superfície de células B normais e malignas. No processo de fabricação, os linfócitos T do próprio paciente são coletados por leucaférese, modificados geneticamente para expressar um receptor quimérico (CAR) anti-CD19 e reinfundidos após expansão laboratorial.

Uma característica técnica que diferencia o Breyanzi de outros produtos CAR-T é sua composição com proporção definida de células CD4 e CD8 (1:1). Essa combinação controlada busca otimizar a resposta imune e reduzir a variabilidade entre pacientes. A dose recomendada é de 90 a 110 × 10⁶ células T CAR-positivas viáveis, administradas por infusão intravenosa única, precedida por quimioterapia linfodepletora com fludarabina e ciclofosfamida.

Quem produz o Breyanzi

O lisocabtagene maraleucel é desenvolvido e comercializado pela Juno Therapeutics, Inc., empresa incorporada ao portfólio da Bristol-Myers Squibb (BMS). A BMS é um dos principais players globais em terapias celulares e biológicos oncológicos, responsável também por outros produtos CAR-T e imunoterápicos de referência mundial.

O Breyanzi foi o primeiro medicamento a receber da FDA a designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) e efetivamente obter licença comercial, um marco histórico na trajetória das terapias celulares. Ele também recebeu designações de terapia revolucionária (breakthrough therapy) e medicamento órfão, refletindo a urgência e a relevância clínica do seu desenvolvimento.

Indicações aprovadas pela FDA

Desde a aprovação inicial em 2021, as indicações do Breyanzi foram ampliadas em múltiplos ciclos regulatórios. O quadro abaixo resume as condições atualmente cobertas:

O medicamento não é indicado para o tratamento de linfoma primário do sistema nervoso central.

Principais estudos clínicos

A trajetória regulatória do Breyanzi é sustentada por uma robusta base de evidências clínicas, gerada em ensaios multicêntricos de alto impacto.

O estudo TRANSCEND NHL 001 foi o pivô da aprovação inicial. Nele, pacientes com linfoma de grandes células B refratário ou em recidiva após duas ou mais linhas de tratamento receberam uma infusão única de lisocabtagene maraleucel. Os resultados demonstraram taxas expressivas de resposta objetiva e remissão completa, com perfil de toxicidade manejável.

O estudo TRANSFORM avaliou o Breyanzi como terapia de segunda linha em pacientes com linfoma de grandes células B primariamente refratário ou em recidiva precoce. Trata-se de um ensaio randomizado de fase 3 que comparou o CAR-T ao padrão de cuidado convencional, tendo demonstrado superioridade do Breyanzi em desfechos como sobrevida livre de progressão e taxa de remissão completa. Dados de seguimento de 3 anos apresentados no congresso da ASH em dezembro de 2025 confirmaram a durabilidade dos resultados.

O estudo PILOT avaliou pacientes transplante-inelegíveis com linfoma de grandes células B após uma linha de quimioimunoterapia. Entre os 74 participantes submetidos à leucaférese, com mediana de idade de 73 anos, 54% atingiram remissão completa. Esses dados embasaram a aprovação para pacientes mais idosos ou com comorbidades que impedem o transplante.

Estudos adicionais, como TRANSCEND FL, TRANSCEND MCL e TRANSCEND FL-MZL, sustentaram as expansões de indicação para linfoma folicular, linfoma do manto e linfoma da zona marginal, respectivamente.

Efeitos adversos e alertas de segurança

A bula do Breyanzi traz um aviso em caixa preta para três riscos graves: síndrome de liberação de citocinas (SLC), toxicidades neurológicas e neoplasias hematológicas secundárias.

A SLC ocorreu em cerca de 46% dos pacientes nos estudos iniciais, com 4% apresentando eventos de grau 3 ou superior. Suas manifestações incluem febre, hipotensão, dispneia e, nos casos graves, risco de vida. O manejo é feito com tocilizumabe, com ou sem corticosteroides. As toxicidades neurológicas foram observadas em 35% dos pacientes, sendo 12% de grau 3 ou superior, com três casos fatais registrados no estudo TRANSCEND.

Entre os efeitos adversos mais comuns nas diferentes indicações estão febre, fadiga, dor musculoesquelética, náuseas, citopenias prolongadas (incluindo queda de neutrófilos, plaquetas e hemoglobina), cefaleia e síndrome de liberação de citocinas. A hipogamaglobulinemia e infecções graves também fazem parte do perfil de risco do medicamento.

Breyanzi no Brasil: situação atual

O lisocabtagene maraleucel não possui aprovação da Anvisa e não está disponível para uso clínico no Brasil até o momento. A ausência de registro regulatório nacional impede sua comercialização e uso rotineiro no sistema de saúde brasileiro, público ou privado.

Pacientes brasileiros que buscam acesso a terapias CAR-T aprovadas internacionalmente podem, em alguns casos, recorrer a mecanismos como uso compassivo ou acesso expandido, sempre mediante avaliação criteriosa e orientação especializada. Paralelamente, o país avança no desenvolvimento de sua própria plataforma de produção de CAR-T, com estudos clínicos em andamento em centros como o Hospital Albert Einstein e a USP de Ribeirão Preto, o que sinaliza uma trajetória de acesso futuro a esse tipo de terapia.

A Verdie e o acesso às terapias CAR-T

A Verdie é a referência brasileira em células CAR-T, dedicada a orientar pacientes, familiares, médicos e gestores sobre todas as dimensões dessa terapia: funcionamento, elegibilidade, acesso, custos e perspectivas clínicas. Nossa equipe acompanha de perto os avanços regulatórios e científicos no Brasil e no mundo, para que você tenha sempre a informação mais atualizada e confiável.

Se você quer entender se uma terapia CAR-T pode ser adequada para o seu caso ou o de um paciente, a Verdie está pronta para apoiar com clareza e responsabilidade.

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